Vücudun fenilalanin amino asidini parçalayamadığı nadir kalıtsal hastalıklarda (fenilketonüri ve BH4 eksikliği) kan fenilalanin düzeyini düşürür. Düşük fenilalanin diyetiyle birlikte kullanılır; tek başına diyet yerine geçmez.

Sapropterin Dihidroklorür şu durumlarda kullanılır: Fenilketonüri (FKÜ): kan fenilalanin düzeyi yüksekliği; BH4 (tetrahidrobiopterin) eksikliğine bağlı hiperfenilalaninemi; Tedaviye yanıt gösterdiği laboratuvar testiyle doğrulanmış hastalarda kullanılır.

Yaygın: Baş ağrısı, Burun akıntısı (rinore), Boğaz ve gırtlak ağrısı, burun tıkanıklığı, öksürük, İshal, kusma, karın ağrısı, bulantı, Kan fenilalanin düzeyinin gereğinden fazla düşmesi. Seyrek/ciddi: Ciddi alerjik reaksiyon, döküntü (ilacı bırakın, hekime başvurun), Gastrit, özofajit (mide-yemek borusu iltihabı).

Dikkat edilmesi gereken etkileşimler: Metotreksat, valproik asit, fenobarbital, trimetoprim: BH4 metabolizmasını bozabilir, birlikte kullanımda dikkat; Nitrogliserin, izosorbid dinitrat, sodyum nitroprusid, molsidomin (nitrat grubu damar genişleticiler): etkileşim riski; Sildenafil, vardenafil, tadalafil (PDE-5 inhibitörleri): birlikte kullanımda dikkat; Levodopa: konvülziyon ve irritabilite riski artar. Kullandığınız tüm ilaçları hekim/eczacınıza bildirin.

Gebelik kategorisi C'dir. Kan fenilalanin düzeyi gebelik öncesinde ve boyunca çok sıkı kontrol altında tutulmalıdır; kontrolsüz yüksek düzeyler bebekte ciddi anomalilere yol açabilir. Gebelikte yalnızca diyet tek başına yetersiz kaldığında ve hekim gözetiminde kullanılır. Emzirme döneminde kullanılmamalıdır. Kullanmadan önce hekiminize danışın.

Sapropterin Dihidroklorür etkin maddesini içeren 1 marka bulunmaktadır. Tam liste için sayfadaki "İçeren ilaçlar" bölümüne bakın.