MYOZYME, etkin maddesi Alglukosidaz Alfa olan bir ilaçtır. Pompe hastalığında (asit maltaz eksikliği) vücudun üretemediği enzimi yerine koyar. Yalnızca damar içi infüzyon yoluyla, uzman gözetiminde uygulanır.

Alglukosidaz Alfa şu durumlarda kullanılır: Pompe hastalığı (asit alfa-glukosidaz eksikliği) — uzun süreli enzim replasman tedavisi; Her yaştan yetişkin ve çocuklarda endikedir. Kesin endikasyon için kutudaki kullanma talimatına (KT) ve hekiminize başvurun.

Yaygın görülenler: İnfüzyon sırasında veya sonrasında ateş, titreme, üşüme, Taşikardi (kalp hızı artışı), Bulantı, kusma, Döküntü, kaşıntı, ürtiker, Oksijen satürasyonunda geçici düşüş. Seyrek/ciddi olanlar: Anafilaktik şok — infüzyon derhal durdurulur, acil müdahale gerekir, Kardiyak arrest (çok nadir, < %1), Nekrotizan veya ülseratif deri lezyonları (immün aracılı), Nefrotik sendrom — yüksek antikor titreleri olan hastalarda bildirilmiş. Her ilaçta olduğu gibi yan etkiler herkeste görülmez. Ciddi bir reaksiyonda ilacı bırakıp sağlık kuruluşuna başvurun.

Hastanede veya klinike damar içi infüzyon (serum) olarak uygulanır; ev ortamında kullanılmaz. İnfüzyon yavaşça başlatılır, toleransa göre hız artırılır. Tedavi takvimini ve doz ayarını yalnızca metabolik ya da nöromüsküler hastalıklar konusunda deneyimli hekim belirler. Buradaki doz bilgisi temsilîdir; kesin doz için kutudaki kullanma talimatına ve hekiminize uyun.

Gebelikte insan verisi sınırlıdır; hayvan çalışmalarında üreme toksisitesi saptanmıştır. Zorunlu olmadıkça gebelikte kullanılmaz; karar hekime aittir. Emzirmede anne sütüne geçişi düşük olduğundan klinik etki beklenmez, ancak infüzyondan sonraki ilk 24 saat emzirmeye ara verilmesi değerlendirilebilir. Gebelik veya emzirme döneminde kullanmadan önce mutlaka hekiminize danışın.

MYOZYME kırmızı reçeteye tabi bir ilaçtır ve yalnızca hekim reçetesiyle, özel kontrole bağlı olarak temin edilir.