Kısaca

Risdiplam, Spinal müsküler atrofi (SMA) ilacı grubunda yer alan bir ilaç etkin maddesidir. Başlıca 5q spinal müsküler atrofi (SMA) tedavisi, SMA Tip 1, Tip 2 ve Tip 3, 1 ila 4 SMN2 geni kopyası olan SMA hastaları durumlarında kullanılır.

Ne işe yarar

Hangi durumlarda kullanılır

5q spinal müsküler atrofi (SMA) tedavisi
SMA Tip 1, Tip 2 ve Tip 3
1 ila 4 SMN2 geni kopyası olan SMA hastaları
Nasıl kullanılır

Doz ve kullanım

Günde bir kez, her gün yaklaşık aynı saatte, yemekle birlikte ya da yemekten bağımsız alınır. İlaç önce bir sağlık çalışanı tarafından sulandırılır; hazırlama yöntemini size o gösterir. Doz, ilaçla birlikte gelen oral şırıngayla ağızdan verilir ve ardından su içilir. Süt veya mama ile karıştırılmaz. Şırıngaya çekilen doz 5 dakika içinde verilmezse atılır, yenisi hazırlanır. Yutamayan hastalarda besleme tüpüyle verilebilir. Doz unutulursa, unutmayı ilk 6 saat içinde fark ederseniz hemen alın; aksi hâlde atlayıp ertesi gün normal saatte devam edin. Doz sonrası kusulursa ek doz verilmez.

2 aydan küçük bebek
0,15
mg/kg/gün
2 ay – 2 yaş arası
0,20
mg/kg/gün
2 yaş ve üzeri, 20 kg altı
0,25
mg/kg/gün
2 yaş ve üzeri, 20 kg ve üstü (yetişkin dahil)
5
mg/gün
Doz, resmî KÜB'ün sadeleştirilmiş özetidir. Kesin doz; endikasyona ve kişiye göre değişir — kutudaki kullanma talimatına (KT) ve hekiminize uyun.
Yan etkiler

Vücutta neler olabilir

Yaygın

  • Yüksek ateş
  • Döküntü
  • İshal
  • Baş ağrısı
  • Bulantı
  • Ağız ve dilde yaralar (aft)
  • İdrar yolu enfeksiyonu
  • Eklem ağrısı

Seyrek / Ciddi

  • Deride damar iltihabı (kutanöz vaskülit); sıklığı bilinmiyor, ilacın bırakılmasıyla düzelmiştir, hekiminize bildirin
Ciddi bir reaksiyon (nefes darlığı, yüzde şişme, şiddetli döküntü) halinde ilacı bırakıp acilen sağlık kuruluşuna başvurun.
Etkileşim

Birlikte dikkat edilecekler

İtrakonazol gibi CYP3A'yı baskılayan ilaçlar
klinik olarak anlamlı etki yok, doz değişmez
Metformin
kandaki düzeyi artabilir; birlikte kullanılacaksa hekim yan etkileri izler, gerekirse metformin dozunu azaltır
Nusinersen
birlikte kullanımının güvenlik ve etkililiğini destekleyen veri yok
Uyarılar

Önemli güvenlik notları

İlaca ya da içeriğindeki maddelere alerjisi olanlar kullanmamalı
Kalıtsal fruktoz intoleransı (nadir) olanlar kullanmamalı; ilaç izomalt içerir
Yenidoğanlarda sarılığı artırabilir; ilaç sodyum benzoat içerir
Tedavi gören kadınlar son dozdan sonra en az 1 ay, erkekler en az 4 ay etkili doğum kontrolü uygulamalı
Erkekler tedavi sırasında ve son dozdan sonra 4 ay sperm bağışı yapmamalı; hayvan çalışmalarında erkek fertilitesi etkilenmiştir
Dökülürse ya da cilde değerse bölge su ve sabunla yıkanmalı
Gebelik & Emzirme

Gebelik ve emzirmede

Gebelik kategorisi D

KÜB'de belirtilen FDA harf sınıfı; eski bir sistemdir, karar hekimindir. Kaynak: KÜB (rısdıplam_1dfda4.md)

Gebelikte ve doğum kontrolü kullanmayan, gebelik potansiyeli olan kadınlarda önerilmez; hayvan çalışmalarında üreme toksisitesi görülmüştür ve tedavi öncesi gebelik testi yapılır. Anne sütüne geçip geçmediği bilinmiyor, sıçanlarda süte geçtiği görülmüştür; tedavi sırasında emzirilmemesi önerilir.

Sık sorulanlar

Risdiplam hakkında sıkça sorulanlar

Risdiplam nedir?

Spinal müsküler atrofi (SMA) hastalığında kas gücünü korumaya yönelik, ağızdan alınan bir ilaçtır. Tedavisi SMA konusunda deneyimli bir hekim tarafından başlatılır; yaşa ve kiloya göre günlük doz belirlenir.

Risdiplam ne işe yarar?

Risdiplam şu durumlarda kullanılır: 5q spinal müsküler atrofi (SMA) tedavisi; SMA Tip 1, Tip 2 ve Tip 3; 1 ila 4 SMN2 geni kopyası olan SMA hastaları.

Risdiplam yan etkileri nelerdir?

Yaygın: Yüksek ateş, Döküntü, İshal, Baş ağrısı, Bulantı. Seyrek/ciddi: Deride damar iltihabı (kutanöz vaskülit); sıklığı bilinmiyor, ilacın bırakılmasıyla düzelmiştir, hekiminize bildirin.

Risdiplam hangi ilaçlarla etkileşir?

Dikkat edilmesi gereken etkileşimler: İtrakonazol gibi CYP3A'yı baskılayan ilaçlar: klinik olarak anlamlı etki yok, doz değişmez; Metformin: kandaki düzeyi artabilir; birlikte kullanılacaksa hekim yan etkileri izler, gerekirse metformin dozunu azaltır; Nusinersen: birlikte kullanımının güvenlik ve etkililiğini destekleyen veri yok. Kullandığınız tüm ilaçları hekim/eczacınıza bildirin.

Risdiplam gebelikte kullanılır mı?

Gebelikte ve doğum kontrolü kullanmayan, gebelik potansiyeli olan kadınlarda önerilmez; hayvan çalışmalarında üreme toksisitesi görülmüştür ve tedavi öncesi gebelik testi yapılır. Anne sütüne geçip geçmediği bilinmiyor, sıçanlarda süte geçtiği görülmüştür; tedavi sırasında emzirilmemesi önerilir. Kullanmadan önce hekiminize danışın.

Risdiplam içeren ilaçlar hangileridir?

Risdiplam etkin maddesini içeren 1 marka bulunmaktadır. Tam liste için sayfadaki "İçeren ilaçlar" bölümüne bakın.

Markalar

Risdiplam içeren ilaçlar (1)

Aynı grup

İlgili etken maddeler

Kaynaklar

Bilgi kaynakları

Bilgilendirme amaçlıdır. Bu içerik resmî TİTCK KÜB/KT belgelerinin editöryal sadeleştirmesidir; bireysel tıbbi inceleme yapılmamıştır ve hekim/eczacı danışmanlığının yerini tutmaz. Resmî ve güncel bilgi için TİTCK prospektüsüne (KÜB/KT) başvurun. Nasıl hazırlandığını editöryal politikamızda okuyabilirsiniz.