Kısaca

Miglustat, Nadir hastalık ilacı (substrat azaltıcı) grubunda yer alan bir ilaç etkin maddesidir. Başlıca Hafif/orta tip 1 Gaucher hastalığı (enzim tedavisi uygun olmayan yetişkinlerde), Niemann-Pick tip C hastalığında ilerleyen sinir sistemi belirtileri (yetişkin ve çocuk) durumlarında kullanılır.

Ne işe yarar

Hangi durumlarda kullanılır

Hafif/orta tip 1 Gaucher hastalığı (enzim tedavisi uygun olmayan yetişkinlerde)
Niemann-Pick tip C hastalığında ilerleyen sinir sistemi belirtileri (yetişkin ve çocuk)
Nasıl kullanılır

Doz ve kullanım

Gaucher veya Niemann-Pick tip C konusunda deneyimli bir uzman hekim tedaviyi yönlendirir. Yemekle birlikte ya da aç karnına alınabilir. İshal olursa hekim dozu geçici olarak azaltabilir; şeker, süt şekeri gibi karbonhidratları azaltmak ve ilacı öğün aralarında almak ishali hafifletebilir.

Gaucher, yetişkin
100 (günde 3 kez)
mg
Niemann-Pick tip C, yetişkin ve ergen
200 (günde 3 kez)
mg
Orta-ciddi böbrek yetmezliği
Hekim belirler (doz düşürülür)
Doz, resmî KÜB'ün sadeleştirilmiş özetidir. Kesin doz; endikasyona ve kişiye göre değişir — kutudaki kullanma talimatına (KT) ve hekiminize uyun.
Yan etkiler

Vücutta neler olabilir

Yaygın

  • İshal, gaz, karın ağrısı
  • Kilo kaybı, iştah azalması
  • Ellerde titreme (tremor)
  • Bulantı, kusma, kabızlık
  • Baş ağrısı, baş dönmesi
  • Kas krampı, yorgunluk, halsizlik

Seyrek / Ciddi

  • Ellerde ayaklarda uyuşma, karıncalanma (periferik nöropati; hekime bildirin)
  • Trombosit (kan pulcuğu) sayısında düşüş
  • Depresyon, unutkanlık, denge bozukluğu
  • Niemann-Pick hastalarında Crohn hastalığı bildirilmiştir (süren ishal veya karın ağrısında hekime başvurun)
Ciddi bir reaksiyon (nefes darlığı, yüzde şişme, şiddetli döküntü) halinde ilacı bırakıp acilen sağlık kuruluşuna başvurun.
Etkileşim

Birlikte dikkat edilecekler

İmigluseraz (enzim tedavisi)
birlikte kullanımda miglustat kan düzeyi düşer
Çocuklarda etkileşim çalışması yapılmamıştır
Uyarılar

Önemli güvenlik notları

Gebelikte ve gebelik ihtimalinde kullanılmaz; doğurganlık çağındaki kadınlar korunmalıdır
Erkekler tedavi boyunca ve bırakıldıktan sonra 3 ay boyunca korunmalıdır
Ağır böbrek yetmezliğinde kullanılmaz; karaciğer yetmezliğinde deneyim yoktur
Baş dönmesi varsa araç ve makine kullanmayın
Kan B12 düzeyi, sinir muayenesi, trombosit sayısı ve çocuklarda büyüme düzenli izlenir
Ciddi bağırsak hastalığı öyküsünde denenmemiştir
Gebelik & Emzirme

Gebelik ve emzirmede

Gebelik kategorisi X

KÜB'de belirtilen FDA harf sınıfı; eski bir sistemdir, karar hekimindir. Kaynak: KÜB (miglustat_37a411.md)

Gebelikte kullanılmaz (gebelik kategorisi X); etkin madde plasentaya geçer. Anne sütüne geçip geçmediği bilinmez, emzirirken kullanılmaz.

Sık sorulanlar

Miglustat hakkında sıkça sorulanlar

Miglustat nedir?

Gaucher hastalığı ve Niemann-Pick tip C hastalığının tedavisinde kullanılan, ağızdan alınan bir kapsüldür. Yalnızca bu hastalıklarda uzman hekim izlemiyle kullanılır; gebelikte kullanılmaz.

Miglustat ne işe yarar?

Miglustat şu durumlarda kullanılır: Hafif/orta tip 1 Gaucher hastalığı (enzim tedavisi uygun olmayan yetişkinlerde); Niemann-Pick tip C hastalığında ilerleyen sinir sistemi belirtileri (yetişkin ve çocuk).

Miglustat yan etkileri nelerdir?

Yaygın: İshal, gaz, karın ağrısı, Kilo kaybı, iştah azalması, Ellerde titreme (tremor), Bulantı, kusma, kabızlık, Baş ağrısı, baş dönmesi. Seyrek/ciddi: Ellerde ayaklarda uyuşma, karıncalanma (periferik nöropati; hekime bildirin), Trombosit (kan pulcuğu) sayısında düşüş, Depresyon, unutkanlık, denge bozukluğu, Niemann-Pick hastalarında Crohn hastalığı bildirilmiştir (süren ishal veya karın ağrısında hekime başvurun).

Miglustat hangi ilaçlarla etkileşir?

Dikkat edilmesi gereken etkileşimler: İmigluseraz (enzim tedavisi): birlikte kullanımda miglustat kan düzeyi düşer; Çocuklarda etkileşim çalışması yapılmamıştır. Kullandığınız tüm ilaçları hekim/eczacınıza bildirin.

Miglustat gebelikte kullanılır mı?

Gebelikte kullanılmaz (gebelik kategorisi X); etkin madde plasentaya geçer. Anne sütüne geçip geçmediği bilinmez, emzirirken kullanılmaz. Kullanmadan önce hekiminize danışın.

Miglustat içeren ilaçlar hangileridir?

Miglustat etkin maddesini içeren 1 marka bulunmaktadır. Tam liste için sayfadaki "İçeren ilaçlar" bölümüne bakın.

Markalar

Miglustat içeren ilaçlar (1)

Aynı grup

İlgili etken maddeler

Kaynaklar

Bilgi kaynakları

Bilgilendirme amaçlıdır. Bu içerik resmî TİTCK KÜB/KT belgelerinin editöryal sadeleştirmesidir; bireysel tıbbi inceleme yapılmamıştır ve hekim/eczacı danışmanlığının yerini tutmaz. Resmî ve güncel bilgi için TİTCK prospektüsüne (KÜB/KT) başvurun. Nasıl hazırlandığını editöryal politikamızda okuyabilirsiniz.