Sapropterin (Sapropterin dihydrochloride), Enzim kofaktörü (BH4 analogu) grubunda yer alan bir ilaç etkin maddesidir. Başlıca Tetrahydrobiopterin (BH4) yanıtlı fenilketonüri (PKU), Hiperfenilalaninemi — diyetle tek başına kontrol edilemeyen, 1 aylık ve üzeri çocuklarda ve yetişkinlerde kan fenilalanin düzeyinin düşürülmesi durumlarında kullanılır.
Hangi durumlarda kullanılır
Doz ve kullanım
Günde bir kez, yemekle birlikte alınır. Tablet su veya elma suyuna eritilerek ya da yumuşak gıdayla karıştırılarak içilebilir; hazırlanan karışım 30 dakika içinde tüketilmeli. Düşük fenilalanin diyetine tedavi boyunca devam edilir; ilaç diyetin yerini almaz.
Vücutta neler olabilir
Yaygın
- Baş ağrısı
- İshal, bulantı, kusma
- Karın ağrısı
- Öksürük, burun akıntısı, boğaz ağrısı
- Aşırı hareketlilik veya konuşkanlık
Seyrek / Ciddi
- Anafilaksi ve ağır alerjik reaksiyon — hemen tıbbi yardım alın
- Özofajit veya gastrit (yemek borusu/mide iltihabı)
- Kanda fenilalanin düzeyi aşırı düşebilir — özellikle 7 yaş altı çocuklarda
- Nöbet geçirme — özellikle levodopa kullananlar
Birlikte dikkat edilecekler
Önemli güvenlik notları
Gebelik ve emzirmede
Gebelikte kontrol altına alınamamış yüksek fenilalanin düzeyi bebek için ciddi risk taşır; tedaviye devam edilip edilmeyeceğine hekim karar verir. Emzirmedeki güvenliği yeterince araştırılmamıştır.
Sapropterin hakkında sıkça sorulanlar
Sapropterin nedir?
Fenilketonüri (PKU) hastalığında kanda biriken fenilalanini düşürmek için diyetle birlikte kullanılır. Yalnızca BH4'e yanıt veren hastalarda işe yarar; yanıt ancak birkaç haftalık deneme tedavisiyle anlaşılabilir.
Sapropterin ne işe yarar?
Sapropterin şu durumlarda kullanılır: Tetrahydrobiopterin (BH4) yanıtlı fenilketonüri (PKU); Hiperfenilalaninemi — diyetle tek başına kontrol edilemeyen; 1 aylık ve üzeri çocuklarda ve yetişkinlerde kan fenilalanin düzeyinin düşürülmesi.
Sapropterin yan etkileri nelerdir?
Yaygın: Baş ağrısı, İshal, bulantı, kusma, Karın ağrısı, Öksürük, burun akıntısı, boğaz ağrısı, Aşırı hareketlilik veya konuşkanlık. Seyrek/ciddi: Anafilaksi ve ağır alerjik reaksiyon — hemen tıbbi yardım alın, Özofajit veya gastrit (yemek borusu/mide iltihabı), Kanda fenilalanin düzeyi aşırı düşebilir — özellikle 7 yaş altı çocuklarda, Nöbet geçirme — özellikle levodopa kullananlar.
Sapropterin hangi ilaçlarla etkileşir?
Dikkat edilmesi gereken etkileşimler: Levodopa: nöbet, aşırı uyarılma ve sinirlilik riski artar; Metotreksat, valproik asit: BH4 düzeyini düşürebilir, etkinliği azaltabilir; PDE-5 inhibitörleri (sildenafil, tadalafil vb.): kan basıncı aşırı düşebilir. Kullandığınız tüm ilaçları hekim/eczacınıza bildirin.
Sapropterin gebelikte kullanılır mı?
Gebelikte kontrol altına alınamamış yüksek fenilalanin düzeyi bebek için ciddi risk taşır; tedaviye devam edilip edilmeyeceğine hekim karar verir. Emzirmedeki güvenliği yeterince araştırılmamıştır. Kullanmadan önce hekiminize danışın.
Sapropterin içeren ilaçlar hangileridir?
Sapropterin etkin maddesini içeren 5 marka bulunmaktadır. Tam liste için sayfadaki "İçeren ilaçlar" bölümüne bakın.