Fenilketonüri (PKU) hastalığında kanda biriken fenilalanini düşürmek için diyetle birlikte kullanılır. Yalnızca BH4'e yanıt veren hastalarda işe yarar; yanıt ancak birkaç haftalık deneme tedavisiyle anlaşılabilir.

Sapropterin Dihidroklorür şu durumlarda kullanılır: Tetrahydrobiopterin (BH4) yanıtlı fenilketonüri (PKU); Hiperfenilalaninemi — diyetle tek başına kontrol edilemeyen; 1 aylık ve üzeri çocuklarda ve yetişkinlerde kan fenilalanin düzeyinin düşürülmesi.

Yaygın: Baş ağrısı, İshal, bulantı, kusma, Karın ağrısı, Öksürük, burun akıntısı, boğaz ağrısı, Aşırı hareketlilik veya konuşkanlık. Seyrek/ciddi: Anafilaksi ve ağır alerjik reaksiyon — hemen tıbbi yardım alın, Özofajit veya gastrit (yemek borusu/mide iltihabı), Kanda fenilalanin düzeyi aşırı düşebilir — özellikle 7 yaş altı çocuklarda, Nöbet geçirme — özellikle levodopa kullananlar.

Dikkat edilmesi gereken etkileşimler: Levodopa: nöbet, aşırı uyarılma ve sinirlilik riski artar; Metotreksat, valproik asit: BH4 düzeyini düşürebilir, etkinliği azaltabilir; PDE-5 inhibitörleri (sildenafil, tadalafil vb.): kan basıncı aşırı düşebilir. Kullandığınız tüm ilaçları hekim/eczacınıza bildirin.

Gebelikte kontrol altına alınamamış yüksek fenilalanin düzeyi bebek için ciddi risk taşır; tedaviye devam edilip edilmeyeceğine hekim karar verir. Emzirmedeki güvenliği yeterince araştırılmamıştır. Kullanmadan önce hekiminize danışın.

Sapropterin Dihidroklorür etkin maddesini içeren 4 marka bulunmaktadır. Tam liste için sayfadaki "İçeren ilaçlar" bölümüne bakın.